们挑选目标疾病是不是应该有一个标准,比如从病人最多的罕见病开始,或者还是从其他方面?”
“仿制药部门正在研发许多罕见病的药物,我们是不是要多跟他们交流一下。”
唐缺用欣赏的眼光看着他,点点头:“蒋开,你提的问题很好。证明你有自己的思考,非常难得,我很欣赏你。”
他举起一根手指,缓缓道:“目标我已经选好了。”
“至于选择标准,很简单,我们先摸着友商过河,模仿他们的治疗路径和给药途径,然后进行改进,等到大家都手熟了,能上岸了,再开始自由奔跑。”
“现在市场上大约有20余种基因治疗药物,我们先从最成熟,价格最贵的开始。”
“仿制药那边没有技术含量,都是在搞小分子药物,跟我们要研究的生物大分子药物不一样,方向完全不同,他们治标,我们治本。”
“你们可以跟他们交流除了研发之外的其他方面。”
“好了,现在大家应该都有所了解了。”
“我还有一个问题要问你们,”唐缺将竖起的手指放到面前,犀利的眼神扫射着全场。
“谁能告诉我,当今世界,最昂贵的药物是什么?”
现场瞬间陷入沉寂。
过了几秒钟,一个戴着眼镜的小个子男人向四周望了望,怯怯地举起了手:“我,我知道。”
唐缺失望地摇摇头,声音异常冷酷:“我提了问题,知道你就说出来。”
他忽然大声喝道:“在我这里做事,要直接,你们懂吗?”
稀稀拉拉的声音响起:“懂。”
唐缺眼睛一瞪:“放屁,声音这么小。我听不见!”
全场瞬间高呼:“我懂!”
小个子眼镜男也挺起胸膛,大声喊道:“我们懂!”
唐缺大声鼓起掌来:“好,这才够劲,这才爷们,这才疯狂。”
“现在你们告诉我,全世界最贵的药物是什么?”
他又大声问道,这次使出了全身的力气,震耳欲聋的声音如一阵狂风,在现场席卷而过。
所有人昂首挺胸,大喊出声:“zolgensma”
“哪家公司?治的什么病?”
“诺华,脊髓性肌萎缩症sma。”
每个人的肺就像风箱一样扇动着,大声将这几个名字喷吐出来。
当说出来以后,他们就盯着唐缺看,等待他继续往下说。
唐缺将手放在耳边,扇了扇风,侧耳问道:“价格呢?我没听到价格。”
小个子眼镜男第一个脱口而出,一个个字像机关枪一样从他口中飙射而出。
“售价高达210万美元,合计人民币1400万元左右。”
唐缺这次看向他,点了点头:“很不错,有长进,下次知道答案直接说出来,不要浪费任何口水。”
小个子眼镜男紧张地咽了咽唾沫,点点头,紧闭双唇,没有再说话。
唐缺手中的dna分子模型不住旋转跳跃着,滔滔不绝地继续说下去。
“脊髓性肌萎缩症(sma)是一种非常罕见的神经肌肉遗传疾病,全世界仅有约10000人患病。诺华公司开发的这款疗法,是通过腺相关病毒(aav)将正确的人类smn1基因递送到患者体内细胞中,从而恢复患者的运动能力。”
“这是真正的基因治疗药物,只需要一针,就能彻底治愈患者。”
“这款药物目前并未在国内上市,但是已经获得了药监局的临床试验申请。”
“由于效果太好,它的市场销售在不断增长,去年达到了13亿美元。”
“但是这并不是唯一一款治疗sm